Các nhà tiên phong nghiên cứu “kéo di truyền” giành giải Nobel hóa học 2020

Emmanuelle Charpentier và Jennifer A. Doudna đã khám phá ra một trong những công cụ sắc bén của công nghệ gene: những chiếc kéo di truyền CRISPR/Cas9 có thể viết lại mã sự sống.

Khi sử dụng những chiếc “kéo” này, các nhà nghiên cứu có thể thay đổi DNA của động vật, thực vật và các vi sinh vật với độ chính xác cực cao. Công nghệ này đã đem lại một tác động mang tính cách mạng vào các ngành khoa học sự sống, đang góp phần đem lại các liệu pháp điều trị ung thư mới và có thể khiến giấc mơ chữa trị các bệnh di truyền thành sự thật.

Các nhà nghiên cứu cần sửa đổi các gene trong tế bào nếu như họ biết được các hoạt động diễn ra bên trong các cơ thể sống. Công việc này đòi hỏi mất rất nhiều thời gian, đặc biệt phức tạp và thi thoảng không thể thực hiện được. Bằng việc sử dụng những cái kéo di truyền CRISPR/Cas9, hiện tại người ta có thể thay đổi mã của sự sống chỉ trong một vài tuần lễ.

“Có một sức mạnh vô biên trong công cụ di truyền này và tác động đến tất cả chúng ta. Nó không chỉ tạo ra cuộc cách mạng trong khoa học cơ bản mà còn tạo ra những ‘mùa vụ’ mang đầy tính đổi mới sáng tạo và dẫn đến những phương pháp  điều trị mang tính đột phá”, Claes Gustafsson, Chủ tịch Ủy ban Nobel Hóa học, cho biết.

Cũng như điều thường thấy trong khoa học, khám phá này thật bất ngờ. Trong khi nghiên cứu về Streptococcus pyogenes, một trong những loài vi khuẩn nguy hiểm cho con người, Emmanuelle Charpentier khám phá ra một phân tử chưa từng biết đến, tracrRNA. Công trình của cô đã chứng tỏ tracrRNA là một phần của hệ miễn dịch cổ xưa của vi khuẩn, CRISPR/Cas, đã bị “đánh bật” khỏi virus khi tách khỏi DNA của chúng.

Charpentier xuất bản công trình trên năm 2011. Cùng năm đó, chị bắt đầu hợp tác với Jennifer Doudna, một nhà sinh hóa thực nghiệm với nhiều hiểu biết về RNA. Cùng với nhau, họ đã thành công trong việc tái tạo những cái kéo di tryền của vi khuẩn trong một ống nghiệm và đơn giản hóa các hợp phần phân tử của kéo, vì vậy họ có thể dễ dàng sử dụng.

Trong một thí nghiệm mang tính cách mạng, họ đã tái lập trình các kéo di truyền. Trong hình thức tự nhiên của chúng, các cái kéo nhận diện DNA của virus, nhưng Charpentier và Doudna đã chứng minh là họ có thể kiểm soát chúng, vì vậy họ có thể cắt bất kỳ phân tử DNA nào tại các điểm đã được xác định trước. Nơi DNA bị cắt giờ có thể dễ dàng viết lại mã sự sống.

Kể từ khi Charpentier và Doudna khám phá ra CRISPR/Cas9 năm 2012, công cụ này đã góp phần vào nhiều khám phá quan trọng trong nghiên cứu cơ bản, và các nhà nghiên cứu thực vật đã có thể phát triển các mùa vụ có khả năng chống chịu lại sâu bệnh, hạn hán. Trong y học, các ca điều trị lâm sàng với những liệu pháp ung thư mới đang được thực hiện, và giấc mơ về việc điều trị các bệnh di truyền có thể sẽ thành sự thật. Các cái kéo di truyền này cũng đưa các ngành khoa học sự sống vào một kỷ nguyên mới và the nhiều cách, đem lại những lợi ích lớn lao nhất cho con người.

Thanh Phương dịch

Nguồnhttps://www.nobelprize.org/

Tác giả